← Назад

Spinocerebellar ataxia type 34

ORPHA:1955DiseaseAutosomal dominantAdolescent, Adult, Neonatal

Ассоциированные гены (1)

ELOVL4
ELOVL fatty acid elongase 4
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 605512

Фенотипы (16)

Очень частый (80–99%)12
HP:0000639Nystagmus
HP:0000958Dry skin
HP:0000966Hypohidrosis
HP:0001025Urticaria
HP:0001260Dysarthria
HP:0001265Hyporeflexia
HP:0001288Gait disturbance
HP:0002073Progressive cerebellar ataxia
HP:0002075Dysdiadochokinesis
HP:0002167Abnormality of speech or vocalization
HP:0012733Macule
HP:0200034Papule
Частый (30–79%)1
HP:0100022Abnormality of movement
Периодический (5–29%)3
HP:0000324Facial asymmetry
HP:0000486Strabismus
HP:0003011Abnormality of the musculature

Эпидемиология (2)

Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide
Cases/families
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы