← Назад

Infantile-onset spinocerebellar ataxia

ORPHA:1186DiseaseAutosomal recessiveInfancy

Ассоциированные гены (1)

TWNK
twinkle mtDNA helicase
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 606075

Фенотипы (7)

Очень частый (80–99%)7
HP:0000365Hearing impairment
HP:0000602Ophthalmoplegia
HP:0000648Optic atrophy
HP:0001251Ataxia
HP:0001315Reduced tendon reflexes
HP:0002270Abnormality of the autonomic nervous system
HP:0100022Abnormality of movement

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы