← Назад

Dystonia 16

ORPHA:210571DiseaseAutosomal recessiveChildhood, Infancy

Ассоциированные гены (1)

PRKRA
protein activator of interferon induced protein kinase EIF2AK2
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 603424

Фенотипы (15)

Очень частый (80–99%)1
HP:0002451Limb dystonia
Частый (30–79%)12
HP:0000473Torticollis
HP:0001260Dysarthria
HP:0001300Parkinsonism
HP:0001347Hyperreflexia
HP:0001618Dysphonia
HP:0002015Dysphagia
HP:0002067Bradykinesia
HP:0002174Postural tremor
HP:0002310Orofacial dyskinesia
HP:0002317Unsteady gait
HP:0007256Abnormal pyramidal sign
HP:0012514Lower limb pain
Периодический (5–29%)1
HP:0001270Motor delay
Очень редкий (1–4%)1
HP:0001249Intellectual disability

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы