← Назад

Congenital short bowel syndrome

ORPHA:2301Morphological anomalyAutosomal recessive, X-linked recessiveInfancy, Neonatal

Ассоциированные гены (2)

FLNA
filamin A
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 300017
CLMP
CXADR like cell adhesion molecule
Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) in
OMIM: 611693

Фенотипы (7)

Очень частый (80–99%)1
HP:0005245Intestinal hypoplasia
Частый (30–79%)5
HP:0002566Intestinal malrotation
HP:0004322Short stature
HP:0008070Sparse hair
HP:0100543Cognitive impairment
HP:0100578Lipoatrophy
Периодический (5–29%)1
HP:0100627Displacement of the urethral meatus

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы