← Назад

Early-onset parkinsonism-intellectual disability syndrome

ORPHA:2379DiseaseX-linked recessiveInfancy

Ассоциированные гены (1)

RAB39B
RAB39B, member RAS oncogene family
Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) in
OMIM: 300774

Фенотипы (9)

Очень частый (80–99%)7
HP:0000256Macrocephaly
HP:0001249Intellectual disability
HP:0002007Frontal bossing
HP:0002063Rigidity
HP:0002167Abnormality of speech or vocalization
HP:0002396Cogwheel rigidity
HP:0100022Abnormality of movement
Частый (30–79%)2
HP:0000486Strabismus
HP:0001250Seizure

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы