← Назад

Spinocerebellar ataxia type 35

ORPHA:276193DiseaseAutosomal dominantAdolescent, Adult

Ассоциированные гены (1)

TGM6
transglutaminase 6
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 613900

Фенотипы (18)

Очень частый (80–99%)1
HP:0002073Progressive cerebellar ataxia
Частый (30–79%)9
HP:0001260Dysarthria
HP:0001272Cerebellar atrophy
HP:0001288Gait disturbance
HP:0001310Dysmetria
HP:0001347Hyperreflexia
HP:0002066Gait ataxia
HP:0002070Limb ataxia
HP:0002080Intention tremor
HP:0003487Babinski sign
Периодический (5–29%)5
HP:0000467Neck muscle weakness
HP:0000473Torticollis
HP:0000641Dysmetric saccades
HP:0002342Intellectual disability, moderate
HP:0007024Pseudobulbar paralysis
Исключён (0%)3
HP:0000602Ophthalmoplegia
HP:0000639Nystagmus
HP:0009830Peripheral neuropathy

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы