← Назад

Autosomal recessive cerebellar ataxia-epilepsy-intellectual disability syndrome due to WWOX deficiency

ORPHA:284282DiseaseAutosomal recessiveInfancy, Neonatal

Ассоциированные гены (1)

WWOX
WW domain containing oxidoreductase
Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) in
OMIM: 605131

Фенотипы (8)

Очень частый (80–99%)7
HP:0000639Nystagmus
HP:0000750Delayed speech and language development
HP:0001260Dysarthria
HP:0001265Hyporeflexia
HP:0001270Motor delay
HP:0002066Gait ataxia
HP:0002070Limb ataxia
Периодический (5–29%)1
HP:0002839Urinary bladder sphincter dysfunction

Эпидемиология (1)

Point prevalence
<1 / 1 000 000
Europe

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы