← Назад

Infantile-onset ascending hereditary spastic paralysis

ORPHA:293168DiseaseAutosomal recessiveInfancy, Neonatal

Ассоциированные гены (1)

ALS2
alsin Rho guanine nucleotide exchange factor ALS2
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 606352

Фенотипы (11)

Очень частый (80–99%)9
HP:0001257Spasticity
HP:0001258Spastic paraplegia
HP:0001260Dysarthria
HP:0001347Hyperreflexia
HP:0002425Anarthria
HP:0002445Tetraplegia
HP:0002510Spastic tetraplegia
HP:0005216Impaired mastication
HP:0007256Abnormal pyramidal sign
Частый (30–79%)2
HP:0000496Abnormality of eye movement
HP:0002193Pseudobulbar behavioral symptoms

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы