← Назад

Frasier syndrome

ORPHA:347DiseaseAutosomal dominantAdolescent, Adult, Childhood

Ассоциированные гены (1)

WT1
WT1 transcription factor
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 607102

Фенотипы (16)

Облигатный (100%)3
HP:0000033Ambiguous genitalia, male
HP:0000037Male pseudohermaphroditism
HP:0100820Glomerulopathy
Очень частый (80–99%)7
HP:0000093Proteinuria
HP:0000097Focal segmental glomerulosclerosis
HP:0000786Primary amenorrhea
HP:0000815Hypergonadotropic hypogonadism
HP:0000837Increased circulating gonadotropin level
HP:0008214Decreased serum estradiol
HP:0008723Gonadal dysgenesis with female appearance, male
Частый (30–79%)5
HP:0000083Renal insufficiency
HP:0000100Nephrotic syndrome
HP:0000150Gonadoblastoma
HP:0000822Hypertension
HP:0010464Streak ovary
Очень редкий (1–4%)1
HP:0002667Nephroblastoma

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы