← Назад

X-linked sideroblastic anemia

ORPHA:75563DiseaseX-linked recessiveAll ages

Ассоциированные гены (1)

ALAS2
5'-aminolevulinate synthase 2
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 301300

Фенотипы (10)

Очень частый (80–99%)5
HP:0000980Pallor
HP:0001324Muscle weakness
HP:0001903Anemia
HP:0011031Abnormality of iron homeostasis
HP:0012378Fatigue
Периодический (5–29%)5
HP:0000953Hyperpigmentation of the skin
HP:0001744Splenomegaly
HP:0001952Glucose intolerance
HP:0002094Dyspnea
HP:0002910Elevated circulating hepatic transaminase concentration

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
Unknown
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы