← Назад

Hamel cerebro-palato-cardiac syndrome

ORPHA:93946Clinical subtypeX-linked recessiveInfancy, Neonatal

Ассоциированные гены (1)

PQBP1
polyglutamine binding protein 1
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 300463

Фенотипы (14)

Очень частый (80–99%)14
HP:0000160Narrow mouth
HP:0000175Cleft palate
HP:0000252Microcephaly
HP:0000272Malar flattening
HP:0000347Micrognathia
HP:0000378Cupped ear
HP:0000414Bulbous nose
HP:0000431Wide nasal bridge
HP:0001166Arachnodactyly
HP:0001249Intellectual disability
HP:0001263Global developmental delay
HP:0001522Death in infancy
HP:0001631Atrial septal defect
HP:0004322Short stature

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы