← Назад

Spinocerebellar ataxia type 21

ORPHA:98773DiseaseAutosomal dominantAdolescent

Ассоциированные гены (1)

TMEM240
transmembrane protein 240
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 616101

Фенотипы (15)

Очень частый (80–99%)4
HP:0002066Gait ataxia
HP:0002071Abnormality of extrapyramidal motor function
HP:0002073Progressive cerebellar ataxia
HP:0007944Intermittent microsaccadic pursuits
Частый (30–79%)10
HP:0000639Nystagmus
HP:0000708Atypical behavior
HP:0001249Intellectual disability
HP:0001260Dysarthria
HP:0001337Tremor
HP:0002063Rigidity
HP:0002304Akinesia
HP:0006855Cerebellar vermis atrophy
HP:0010526Dysgraphia
HP:0100543Cognitive impairment
Периодический (5–29%)1
HP:0000651Diplopia

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы