← Назад

Acetazolamide-responsive myotonia

ORPHA:99736DiseaseAutosomal dominantChildhood

Ассоциированные гены (1)

SCN4A
sodium voltage-gated channel alpha subunit 4
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 603967

Фенотипы (12)

Очень частый (80–99%)3
HP:0001276Hypertonia
HP:0002486Myotonia
HP:0003326Myalgia
Частый (30–79%)3
HP:0003394Muscle spasm
HP:0003457EMG abnormality
HP:0100749Chest pain
Периодический (5–29%)6
HP:0000597Ophthalmoparesis
HP:0000602Ophthalmoplegia
HP:0000821Hypothyroidism
HP:0001288Gait disturbance
HP:0002015Dysphagia
HP:0003712Skeletal muscle hypertrophy

Эпидемиология (1)

Point prevalence
1-9 / 1 000 000
Europe

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы