← Назад

Neuronal intranuclear inclusion disease

ORPHA:2289DiseaseAutosomal dominantAdolescent, Adult, Childhood, Infancy

Ассоциированные гены (1)

NOTCH2NLC
notch 2 N-terminal like C
Disease-causing germline mutation(s) in
OMIM: 618025

Фенотипы (18)

Очень частый (80–99%)5
HP:0001251Ataxia
HP:0001260Dysarthria
HP:0002167Abnormality of speech or vocalization
HP:0003457EMG abnormality
HP:0100022Abnormality of movement
Частый (30–79%)11
HP:0000602Ophthalmoplegia
HP:0000639Nystagmus
HP:0000708Atypical behavior
HP:0000726Dementia
HP:0001250Seizure
HP:0001276Hypertonia
HP:0001347Hyperreflexia
HP:0002353EEG abnormality
HP:0002650Scoliosis
HP:0003298Spina bifida occulta
HP:0003312Abnormal form of the vertebral bodies
Периодический (5–29%)2
HP:0000600Abnormality of the pharynx
HP:0000648Optic atrophy

Эпидемиология (1)

Point prevalence
Unknown
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы