← Назад

Autosomal recessive spastic paraplegia type 76

ORPHA:488594DiseaseAutosomal recessiveAdult

Ассоциированные гены (1)

CAPN1
calpain 1
Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) in
OMIM: 114220

Фенотипы (17)

Очень частый (80–99%)3
HP:0002061Lower limb spasticity
HP:0002395Lower limb hyperreflexia
HP:0003487Babinski sign
Частый (30–79%)8
HP:0001251Ataxia
HP:0001260Dysarthria
HP:0001761Pes cavus
HP:0002066Gait ataxia
HP:0003202Skeletal muscle atrophy
HP:0007340Lower limb muscle weakness
HP:0007350Hyperreflexia in upper limbs
HP:0009830Peripheral neuropathy
Периодический (5–29%)6
HP:0000009Functional abnormality of the bladder
HP:0000496Abnormality of eye movement
HP:0002070Limb ataxia
HP:0002650Scoliosis
HP:0008081Pes valgus
HP:0011448Ankle clonus

Эпидемиология (2)

Cases/families
Worldwide
Point prevalence
<1 / 1 000 000
Worldwide

Лекарства и терапия

Источник: Open Targets Platform (в реальном времени)

Клинические исследования

Источник: ClinicalTrials.gov (в реальном времени)

Внешние ресурсы